西媒：意大利改造人类免疫缺陷病毒转基因使患儿获得突破

春哥

中国网7月13日讯 据西班牙《国家报》网站7月11日报道，基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代患者基因疾病中某些缺失或病变的基因，它总被寄予很大的希望来治疗那些天生具有严重疾病的孩子们。但经过20多年的研究努力表明，此疗法的实际应用远远比理论艰难的多：该技术只在一部分特定领域中有成效，而且主要在白血病的病例中有成功案例。在本周四意大利科学们家提出的两项临床试验中，承诺帮助六名患儿扭转病情形势的艰巨。他们成功的秘诀似乎在于将人类免疫缺陷病毒（VIH）代替了传统的逆转录酶病毒。人类免疫缺陷病毒属于反转录病毒的一种，是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒。

其中一项试验针对的是由ARSA基因突变引起的异染性脑白质营养不良的三个孩子。在基因疗法实行的两年后，病情的发展似乎得到了控制。另一项实验针对的是因WAS基因突变而患有维斯科特-奥尔德里奇综合症（Wiskott-Aldrich综合症）的孩子们。在接受治疗的2至3年后，孩子们的病情均明显减轻或消失。

在同样这两组情况中，意大利米兰圣拉菲尔基因治疗研究所的科学家们从骨髓中提取造血干细胞，并用所更改过的人类免疫缺陷病毒感染孩子们所欠缺的正确基因，然后再将它们放回细胞中，进行正常的骨髓移植。事实上，通常将药物注入静脉就足够了，并放任细胞呆在它们原本属于的地方——骨髓中，在那里它们开始分裂，分化和重新在修正过后的淋巴细胞中补充血液。

周四在《科学》杂志中发表的两篇论文中，印证了米兰基因治疗研究所Luigi Naldini主任在1996年提出的突破性的想法。“一个天才的面孔”，他的同事们以此来形容他：利用最大的杀手之一，人类免疫缺陷病毒，来支付他的债务，迫使其挽救生命。他所谓的“谬论”却在实际中几乎全中目标。

在遗传学说法中，一个向量是科学家们在人类细胞中引入外源基因所使用的工具。既然在人类细胞所携带的病毒本身系统中导入病毒基因，几乎所有都为被修改过的人类病毒。调查人员用正确的人类基因组蒙蔽病毒，并使其完成自己的使命。由于这是一种针对遗传性疾病的治疗，目标是尽可能地感染更多的人类细胞，而并没有任何等同于此病毒的效应。

但在这个星球上有比同一星系其他的星体更多的病毒，选择最合适的一直是过去20年来的噩梦。在数百次试验中，几乎所有的测试向量均反映出了很差的感染性能力，而唯一例外的就是逆转录酶病毒，它最大的优势就是可以将其基因组整合到人类基因组的每个单元格中，而在过去十年的巴黎儿童治疗中已成功治愈了两个白血病病例。

“艾滋病病毒可至少用于治疗两个严重的遗传性疾病，”Naldini主任说，“六个孩子来自不同的国家，经过三年的治疗，病情都有了明显的改善。”

他们目前只有六个孩子，可是米兰圣拉菲尔基因治疗研究所的主任说：“临床试验在刚开始的三年中，结果都是非常令人鼓舞的。”在《科学》杂志中发布的两篇论文报道不但说明了此项技术的安全性，还证实了“能够改变严重疾病史”的能力的有效性。

很显然Naldini主任像在逃避瘟疫一般地忽略“治愈”这个词，但事实也的确是没有看到任何失败的结果。“经历了15年的努力和挫折，当能够看到为患者提供具体的解决方案后，这真是令人兴奋。”这不是一次失败。（实习编译：韩爽）

春哥解说：这几种与循环系统关联的疾病，意大利通过探索自身血液方面干细胞，体外通过载体转基因然后回植到自身中，从而达到自身细胞拥有新基因，转基因探索是应该鼓励用于科学研究！但是载体的安全性必须慎重对待。以上研究仅对于循环系统方面的，其它类疾病有望考虑其它转基因形式探索。什么国家热衷于新的探索与关注 ，那么越早作出人类贡献，人间少一些疾苦，社会更和谐。